生长激素能够调节控制动物内分泌机制，使进入机体内的营养物质，按人类对动物生长的需求使其朝着有益的方向进行再分配功能的各类激素的总称。激素只是调节（增加或降低)某些生理反应的速度，但本身不能提供反应过程的能量，也不能启动新的代谢反应。因此，过度地刺激原有反应时，与激素缺乏时同样地有害。诊断幼儿期生长激素缺乏症可以通过症状的判断，典型的生长激素缺乏症应符合以下几点：
1、身高较同龄、同性别均值低-2SD以上。
2、每年身高增长速率<4cm；年幼儿身高增长速度为正常的2/3以下。
3、体态匀称、面容幼稚、皮下脂肪较丰满，有些患儿面痣较多，部分患儿可伴有尿崩症或者其他垂体激素缺乏。
4、经两种药物作GH激发试验，GH峰值均<10μg/l。
5、除外甲状腺功能低下，慢性肝、肾疾病和骨骼系统疾病。
6、骨龄较实际年龄小2岁以上。
7、头颅磁共振显示垂体缩小。
目前对生长激素缺乏症的治疗主要采用GH替代治疗。无论特发性或继发性GH缺乏性矮小均可用GH治疗。开始治疗年龄越小，效果越好。但是对颅内肿瘤术后导致的生长激素缺乏症患者或者白血病患者需慎用。
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